La loi sur le droit d'essayer secoue Big Pharma : L'ivermectine et le fenbendazole émergent comme options salvatrices pour les patients atteints de cancer

La 'Loi sur le droit d'essayer' : Un nouvel espoir pour les patients en phase terminale L'adoption de la loi fédérale Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn et Matthew Bellina sur le droit d'essayer en 2017, signée par le président Trump, a marqué un moment historique destiné à donner aux patients en phase terminale plus de contrôle sur leurs options de traitement. La loi crée un chemin alternatif—séparé du programme d'accès élargi existant de la FDA—permettant aux patients atteints de maladies potentiellement mortelles qui ont épuisé tous les traitements approuvés et qui ne sont pas éligibles pour des essais cliniques d'accéder à certains médicaments expérimentaux non approuvés. Les défenseurs de la loi ont plaidé pour qu'elle libère les patients de la bureaucratie, arguant que les individus confrontés à un diagnostic terminal devraient avoir l'autonomie d'essayer tout traitement sur lequel leur médecin et un fabricant de médicaments s'accordent. Ce mouvement est souvent caractérisé comme un défi direct à la structure de pouvoir établie de "Big Pharma" et au processus rigoureux et long de développement et d'approbation des médicaments. La loi offre une protection en matière de responsabilité pour les fabricants, les sponsors et les médecins qui fournissent ces traitements expérimentaux, visant à encourager un accès plus large. Médicaments réaffectés et recherche de traitements Dans le cadre de la loi sur le droit d'essayer, l'attention s'est intensifiée autour des médicaments déjà approuvés pour d'autres usages—en particulier les médicaments antiparasitaires ivermectine et fenbendazole. Intérêt scientifique pour les médicaments réaffectés : La réaffectation de médicaments existants, souvent peu coûteux, pour de nouvelles indications comme le cancer est un domaine de recherche actif. Ces médicaments ont des profils de sécurité établis chez l'homme, ce qui pourrait accélérer leur utilisation chez les patients. Le potentiel de l'ivermectine : Des études en laboratoire et sur des animaux ont démontré que l'ivermectine possède d'importantes propriétés anti-cancer. Les recherches suggèrent qu'elle pourrait inhiber la prolifération de diverses cellules tumorales en induisant l'apoptose (mort cellulaire programmée) et en bloquant des voies cellulaires clés impliquées dans la croissance du cancer, telles que les voies PAK1 et WNT-TCF. Un essai clinique de phase II investiguant l'ivermectine en combinaison avec un médicament d'immunothérapie pour le cancer du sein triple négatif métastatique est actuellement en cours, soulignant l'intérêt scientifique croissant. La promesse du fenbendazole : Le fenbendazole, principalement utilisé en médecine vétérinaire, a également montré des effets anti-tumoraux dans de nombreuses lignées cellulaires cancéreuses humaines lors d'études précliniques. Son mécanisme impliquerait de perturber la formation de microtubules (similaire à certains médicaments de chimiothérapie), d'inhiber l'absorption du glucose dans les cellules cancéreuses (un processus connu sous le nom d'effet Warburg), et d'activer la voie de suppression tumorale p53. Le débat en cours Bien que le récit de "Big Pharma en pleine explosion" résonne avec de nombreux défenseurs des patients, la réalité de l'impact de la loi sur le droit d'essayer est complexe. La loi donne aux fabricants l'option, mais pas l'obligation, de fournir des médicaments expérimentaux. Les préoccupations de certains professionnels de la santé et organisations portent sur le manque de surveillance de la FDA dans ce chemin, le potentiel pour les patients de recevoir des traitements avec une efficacité non prouvée et des profils d'effets secondaires inconnus, et la possibilité de détourner les patients des essais cliniques établis. L'utilisation de l'ivermectine et du fenbendazole pour le cancer, bien que soutenue par des recherches préliminaires prometteuses, manque encore des données robustes d'essais cliniques humains à grande échelle requises par la FDA et l'oncologie traditionnelle pour une recommandation standard. La loi sur le droit d'essayer, cependant, offre un mécanisme légal pour que les patients en phase terminale poursuivent ces thérapies expérimentales et d'autres en consultation avec leurs médecins, renforçant un choix de santé personnel lorsque toutes les autres options ont été épuisées. Elle représente un défi fondamental à la hiérarchie traditionnelle d'approbation des médicaments, plaçant la décision ultime entre les mains du patient et de son médecin.